韓国HLBの胆管がん新薬「リピクトゥ」、米FDAが承認　年内発売へ

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FGFR2遺伝子変異のある患者が対象

韓国のバイオ企業HLBは24日、米子会社エレバ・セラピューティクスが開発した胆管がん治療薬「リピクトゥ」について、米食品医薬品局（FDA）から販売承認を取得したと発表した。

リピクトゥは、線維芽細胞増殖因子受容体2（FGFR2）に選択的に結合するよう開発された経口の分子標的薬。過去に治療を受けた切除不能の局所進行性または転移性胆管がんのうち、FGFR2遺伝子の融合や再構成が確認された成人患者に対する2次治療薬として承認された。

承認の根拠となった国際共同の第1・2相「ReFocus」試験には、従来のFGFR阻害薬による治療経験がない胆管がん患者116人が参加した。化学療法または化学免疫療法を受けた後、リピクトゥ70ミリグラムを1日1回投与した。

FDAが示した客観的奏効率は46％で、奏効期間の中央値は11.8カ月だった。エレバによると、無増悪生存期間の中央値は11.3カ月、12カ月時点の無増悪生存率は49.2％。FDAは主な警告・注意事項として、眼毒性、高リン血症と軟部組織の石灰化、胚・胎児毒性を挙げた。

エレバは今年第4四半期の米国発売を目指す。今月中旬には欧州医薬品庁（EMA）にも胆管がん治療薬として販売承認を申請したほか、FGFR2の融合・再構成が確認された別の固形がんを対象とする臨床試験も進めている。

HLBは、韓国の製薬・バイオ企業が抗がん剤の新薬承認申請をFDAに直接提出し、承認を得た初の事例だと説明している。チン・ヤンゴンHLBグループ会長は、2040年まで14年間にわたり特許で保護された形で世界販売が可能になったとし、技術供与に頼らず独自に新薬開発を完成させることが目標だったと述べた。

HLBは、肝がん治療薬リボセラニブの米国での販売承認再申請も準備している。チン会長によると、FDAが指摘した中国の提携先における医薬品製造・品質管理基準の問題は改善され、最新の安全性情報や海外臨床試験で追加取得した資料を整理している。

同社は年内に、HLBセラピューティクスの角膜炎治療薬候補の国際共同第3相試験結果と、HLBイノベーションの米子会社ベリスモが血液がん患者を対象に進めるCAR-T療法の臨床試験結果も公表する予定だ。